今回の受賞は、iPS細胞創薬により見出されたALS治療薬候補を用いた第I/IIa相医師主導治験において、安全性・忍容性に加え、疾患進行抑制効果を示したことで、iPS細胞創薬として世界初となるProof of Conceptを確立した点が評価された。また、全被験者のiPS細胞由来運動ニューロンを用いて薬剤反応性を検証し、薬剤感受性と臨床効果の相関を明らかにしたことから、個別化医療の実現可能性も提示された。
さらに、コレステロール代謝物や細胞外小胞(EV)の解析により新たなバイオマーカー候補を特定し、トランスレーショナル・リバーストランスレーショナルリサーチを循環する橋渡し研究モデルの構築にも成功した。これら一連の成果は、森本氏と同社取締役兼CSOの岡野栄之慶應義塾大学教授による長年の研究成果であり、同社は今後もALS治療薬候補の臨床開発を一層推進していく方針である。
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