*14:24JST ケイファーマ---ALSにおけるロピニロール塩酸塩の作用機序に関する論文が掲載
ケイファーマ<4896>は20日、ALS(筋萎縮性側索硬化症)を対象とするロピニロール塩酸塩(ROPI)の作用機序に関する研究成果が、国際学術誌「Journal of Neurochemistry」に掲載されたと発表した。
本研究は、慶應義塾大学の岡野栄之教授の研究グループとの共同研究により実施されたものである。研究では、正常なiPS細胞を基にゲノム編集技術を用いて作製したTARDBP M337V変異iPS細胞をALS病態モデルとして使用し、運動神経細胞への分化誘導を行い、ALSの進行性病態を抑制する新治療薬候補であるROPIの作用機序の解析に取り組んだ。その結果、ROPIはドーパミンD2受容体に依存しない経路で、ALS病態の主な特徴である細胞死、酸化ストレス、神経過剰興奮を抑制することが明らかになった。さらに、世界で初めてROPIが異常なRNAスプライシングを修復する作用を持つことを発見し、加えてミトコンドリア機能の改善効果も示唆された。
同社は、未だ有効な治療法が確立されていないALSに対し、今回の成果を活用しつつ、国内外での医薬品承認に向けた準備を進めていくとしている。
＜AK＞
本研究は、慶應義塾大学の岡野栄之教授の研究グループとの共同研究により実施されたものである。研究では、正常なiPS細胞を基にゲノム編集技術を用いて作製したTARDBP M337V変異iPS細胞をALS病態モデルとして使用し、運動神経細胞への分化誘導を行い、ALSの進行性病態を抑制する新治療薬候補であるROPIの作用機序の解析に取り組んだ。その結果、ROPIはドーパミンD2受容体に依存しない経路で、ALS病態の主な特徴である細胞死、酸化ストレス、神経過剰興奮を抑制することが明らかになった。さらに、世界で初めてROPIが異常なRNAスプライシングを修復する作用を持つことを発見し、加えてミトコンドリア機能の改善効果も示唆された。
同社は、未だ有効な治療法が確立されていないALSに対し、今回の成果を活用しつつ、国内外での医薬品承認に向けた準備を進めていくとしている。
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