同試験は、オンコリスバイオファーマがTransposonと全世界のライセンス契約を締結している核酸系逆転写酵素阻害剤OBP-601(censavudine,TPN-101)に関し、Transposonが開発費の全額を負担して進めている「進行性核上性麻痺(PSP:Progressive Supranuclear Palsy)」を対象としたPhase2a臨床試験。
試験の24週データによると、OBP-601はPSPやアルツハイマー病などタウオパチ
ー(神経細胞内のタウ蛋白質が異常に凝集蓄積することにより神経原線維が変化する神経変性疾患の総称)の主要なバイオマーカーであるNfLを、PSPにおいて減少させる初の治療法であることを確認。これにより、アルツハイマー病など他のタウ異常蓄積疾患に対象疾患を拡げられる可能性が示唆。
また、OBP-601は、疾患の重症度と相関する神経炎症のバイオマーカーであり、PSP患者で増加するIL-6を低下させることも確認。
更にOBP-601は、1日1回経口投与され、高い忍容性が確認されたとしている。
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