BCVは、高い抗ウイルス作用に加え、抗腫瘍効果も期待されており、現在、シンガポール国立がんセンター、カリフォルニア大学サンフランシスコ校などとの間で抗がん活性の確認及び抗ウイルス活性と合わせることによる相乗効果を確認するための共同研究を進めている。
EUにおけるオーファンドラッグ指定は、EU内で人口1万人あたり5人以下の患者数であり、生命に危険を及ぼし重篤な慢性疾患であること等がその指定要件となり、EMA(欧州医薬品庁)により指定される。
同社は、米国で造血幹細胞移植後のアデノウイルス感染症を対象として実施中の第2相臨床試験の終了後、欧米日英の関係当局との面談を経て、第3相臨床試験の準備に入り、国際共同臨床試験を計画している。同指定により、EUでは上市後10年間の排他的先発販売権が付与される。
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