*11:04JST <4883> モダリス 70 +2
反発後もみ合い。第5回次世代遺伝子治療免疫原性サミットにおいて、MDL-101(CRISPRを用いたエピゲノム編集技術）の免疫応答の忍容性、および持続的な治療効果を示すデータなどの発表を予定していると公表した。外来性タンパク質を発現するベクターの全身投与の安全性を強く示すデータであり、MDL-101がLAMA2-CMDに対する革新的治療法となる可能性と同時に、CRISPR-GNDMが全身性の遺伝性疾患に対する画期的な基盤技術として適用可能であることを強く示唆しているという。
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