JCRファーマが反発、新薬開発に着手
今回、新たに開発に着手するサンフィリッポ症候群A型(ムコ多糖症3A型)はムコ多糖症の一種で、へパラン硫酸が蓄積することにより、中枢神経症状、睡眠障害、肝脾腫、痙攣発作などが起きる疾患。現段階で有効な治療法は無く、新しい治療法の開発が望まれている。同社では開発番号JR-441として開発に取り組む方針で、今後具体的な開発計画の策定を行い、早期の臨床試験開始を目指すとしている。
出所:minkabuPRESS
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