ＪＣＲファのハンター症候群治療酵素製剤がオーファンドラッグに指定
ＪＣＲファーマ<4552.T>がこの日の取引終了後、同社の血液脳関門通過技術「Ｊ－Ｂｒａｉｎ Ｃａｒｇｏ」を適用したムコ多糖症２型（ハンター症候群）治療酵素製剤「パビナフスプ アルファ（遺伝子組み換え）」に関して、厚生労働省から希少疾病用医薬品（オーファンドラッグ）に指定されたと発表した。なお、同剤は１８年１０月に米国で、１９年２月に欧州で希少疾病用医薬品に指定されており、今年９月中に日本での製造販売承認申請を予定している。
出所：MINKABU PRESS
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