ＵＭＮ Research Memo（3）：基盤技術の整備や開発候補品の選定が順調に進み、業績も計画通り進捗

■業績動向と開発の進捗状況について

1. 2019年12月期第2四半期累計業績の概要
UMNファーマ<4585>の2019年12月期第2四半期累計業績は、売上高で前年同期比6.7%減の50百万円、営業損失で342百万円（前年同期は305百万円の損失）、経常損失で343百万円（同307百万円の損失）、四半期純損失で344百万円（同388百万円の損失）となった。研究開発費の増加により営業損失は若干拡大したものの、前年同期に計上した特別損失80百万円（秋田工場の土地減損損失）が無くなったことで、四半期純損失は縮小した。

売上高は塩野義製薬との資本業務提携契約において開発の進捗後値に半年ごとに設定された第3回開発マイルストーンを達成したことにより、マイルストーンフィー50百万円を計画通りに計上した。また、前年同期はバイオ医薬品等受託製造事業で3百万円を計上したが、当期は塩野義製薬との提携第1フェーズのマイルストーン達成と第2フェーズへの移行を最優先課題として取り組んでいるため、同事業での受注案件はなかった。

研究開発費は、塩野義製薬との業務提携に基づく基盤技術整備や開発候補品の基礎的研究にかかる試験費用等の増加により、前年同期比37百万円増加の271百万円となった。社内予算437百万円との差異要因は、費用発生時期のズレ込み等による減で65百万円、開発人員の採用時期のズレ込みによる人件費等の減で23百万円、その他費用減で78百万円（第3四半期以降に発生する可能性あり）。また、一般管理費はコスト抑制に努めた結果、前年同期比1百万円減の121百万円となった。社内予算比に対しては6百万円下回ったが、このうち人材採用手数料の減で5百万円となっている。

2. 開発の進捗状況
2017年10月以降、進めてきた塩野義製薬との提携第1フェーズでは、基盤技術の整備及び感染症予防ワクチンを対象領域とした開発候補品の基礎的研究と選定作業が順調に進んでおり、現在は第1フェーズのマイルストーン達成に向け開発に取り組むと同時に、提携第2フェーズの契約に向けての協議を開始した段階にある。

(1)基盤技術整備の進捗状況
基盤技術の整備に関しては、世界で展開・供給していくために必要な競争力の高いワクチンを創出することを目的としたもので、同社独自の技術（ワクチン原薬製造技術による組換えタンパク質抗原）に、最新の技術(アジュバント※1、製剤デリバリー技術※2)を融合した技術プラットフォームとなる。同技術により創出されたワクチンを、同社は次世代ロジカルワクチンと呼称している。なお、アジュバントに関しては、2017年6月に国立研究開発法人医薬基盤・健康・栄養研究所（医薬健栄研）と1年間の共同研究契約を締結していたが、医薬健栄研の保有する新規アジュバントを用いた研究開発を継続していくため、2018年6月と2019年6月にそれぞれ1年間の契約延長を発表している。

※1 アジュバントとは、ワクチン等の有効性を高めるための免疫増強を目的とする医薬品添加物を指す。アジュバントを加えることによって薬効が増すことから、必要とされる抗原量が少なく済み、ワクチンの有効性や生産性向上に寄与する。特に、新興感染症に対するワクチンや易変異性のRNAウイルスに対するワクチンでは、アジュバントは重要なオプションとなっている。
※2 ワクチンの製剤デリバリー技術としては皮下注射が一般的だが、適用疾患の特性に合わせて経皮吸収剤や経鼻吸収剤、経口剤など最も効果的なデリバリー技術の検討が進んでいる。


当第2四半期までの基盤技術整備の進捗状況に関しては、最終整備の前段階まで進んでいる。同技術を用いて医薬品の開発を進めるうえでの課題を整理し、対処を終えたほか、最終の技術内容（パッケージ）を確定し、最終の整備段階に移行している。

また、開発候補品への適用確認も終えている。具体的には、同技術を用いた開発候補品に関して、600Lスケールの培養槽にてタンパク質の発現を複数回確認しており、予備的な生産性評価も実施した。さらには、同社が確立した基盤技術が規制ガイドラインに沿ったものであるかどうかについても、規制当局との協議を行い確認済みとなっている。同社の基盤技術がいかに優れていたとしても、規制ガイドラインに沿ったものでなければ、開発品が承認されることはないため、承認を得るための必須条件を１つクリアしたことになる。

(2)開発候補品選定の進捗状況
開発候補品の選定については、2品目の目途が付いたようだ。第1候補品については製剤パッケージ（ロジカルワクチン）の構成要素である、抗原、アジュバント、製剤デリバリー技術の選択を完了し、現在は開発製剤の確定に向けた非臨床・CMCの検討を進める段階に入っている。また、同時に提携第2フェーズの合意に向けて非臨床及び臨床試験計画を作成し、開発コストの試算と事業化のための上市計画の検討も開始している。

第2開発候補品については、製剤パッケージの確定に向けて収集したデータを分析し、検討を進めている段階にある。その他候補品についても、複数品目が候補として挙がっており、目標製品特性を踏まえて優先順位付けを行い、順次基盤技術の適用検討及び製剤パッケージの検討を進めていく予定にしている。

(3)秋田工場の機能強化について
秋田工場では提携第2フェーズに向けての試験製造や、開発候補品に関する製造プロセスの確立を2019年12月期中に構築していく予定となっており、臨床試験が開始される段階には人員を前期末の20名から40名程度まで増員していくことを検討している。なお、GMP※運用に向けた体制構築についても塩野義製薬による支援を通じて取り組んでいる。

※GMP(Good Manufacturing Practice)とは、医薬品の製造管理、品質管理基準のことを指す。臨床試験等に使用する医薬品を製造するためには、GMP省令で定めた基準をクリアし、厚生労働省からの承認が必要となる。

（執筆：フィスコ客員アナリスト　佐藤　譲）


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