本試験経過において、13例中6例で腫瘍の成長が抑制され、1例においては無増悪生存期間(PFS)が10ヵ月に達し、腫瘍縮小の可能性が報告された。
同社は、再発膠芽腫の治療選択肢が極めて限られている中で、有効性の兆しを確認できたことは、「TUG1 ASO」の医薬品候補としての有望性を示すものであり、今後のライセンス活動の加速が期待されるとしている。
また、本試験は2025年10月に患者登録を完了し、最終的な全試験結果は2026年度の国際学会(AACR)で発表予定であることも発表された。
なお、本結果は、名古屋大学が共同で開発を進める核酸医薬「TUG1 ASO」について、名古屋大学大学院 医学研究科 脳神経外科学 齋藤竜太教授により「再発膠芽腫を対象とした TUG1 を標的とした核酸治療薬の第1相試験(医師主導治験)」の途中経過として、第 43 回日本脳腫瘍学会学術集会 にて発表されたものである。
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