協和キリンは続伸、軟骨無形成症薬候補の国内第3相臨床試験を開始
軟骨無形成症は低身長だけでなく、多様な身体的・社会的課題を伴う指定難病。第3相臨床試験では日本の患者における有効性及び安全性を評価するもので、対象は3歳以上18歳未満の約6例を予定し、52週間での投与・観察を行うという。
出所:MINKABU PRESS
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