同治験の責任医師は、名古屋大学医学部・脳神経外科学・斎藤竜太教授である。主要評価項目は安全性で、副次評価項目は薬物動態、奏効率などである。
膠芽腫(こうがしゅ)は、最も悪性度が高い脳腫瘍であり、非常に予後が悪く、5年生存率は5%以下といわれ、新たな治療法の開発が強く求められている疾患である。
TUG1 ASOは、TUG1の働きを阻害するアンチセンスオリゴ核酸(ASO)をポリマー技術と融合し腫瘍へのデリバリーを可能とする抗腫瘍製剤である。難治がんに対する革新的な治療薬になりうるとして、同社が参画する日本医療研究開発機構の革新的がん医療実用化研究事業に2期連続で採択されている。同治験も同資金を活用し実施される。
同社は、TUG1 ASOに関するサブライセンス権つきの独占実施権を取得しており、引き続き、製薬企業への導出に向けた活動をIPガイアのチャネルを通じて実施していく。
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